На 06.12.2021 година, по американско време, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ги објави позитивните врвни резултати од своето клиничко испитување Фаза III на нејзиниот кандидат за лекови, Трофинетид.Испитувањето во фаза III, наречено Лаванда, главно се користи за да се оцени безбедноста и ефикасноста на Трофинетид во третманот на Рет синдром (РС).Беа запишани вкупно 189 субјекти, сите жени на возраст од 5-20 години со РС.
Лаванда беше двојно слепа, рандомизирана, плацебо-контролирана студија од 12 недели со комбинирани примарни крајни точки на Прашалникот за однесувањето на РС (RSBQ) и Скалата за глобална оцена за клинички исход (CGI-I), како што е оценето од медицинскиот персонал и лекарите, соодветно;клуч Секундарната крајна точка е скалата за развој на комуникација и симболичко однесување за доенчиња и мали деца (CSBS-DP-IT-Social), која главно се користи за проценка на развојот на социјални, вербални и симболични однесувања кај доенчиња и мали деца 6-24 месечна возраст и може да се користи за аутизам Ран скрининг за симптоми на доцнење во развојот и други доцнења во развојот, како што е проценето од медицинскиот персонал.
Резултатите покажаа дека Трофинетид имаше значителни подобрувања во двете примарни крајни точки во споредба со плацебо.Промените од основната линија во RSBQ за плацебо и трофинетид во 12-та недела беа -1,7 наспроти -5,1 (p=0,0175);Резултатите на CGI-I беа 3,8 наспроти 3,5 (p=0,0030).Во меѓувреме, промената од основната линија во CSBS-DP-IT-Social беше -1,1 и -0,1 за плацебо и Трофинетид, соодветно.
И примарните и примарните секундарни крајни точки на лавандата го покажаа потенцијалот на трофинетид за третман на РС, сепак, треба да се забележи дека стапката на прекин на студијата поврзана со итни несакани дејства (TEAE) беше повисока во групата Трофинетид во споредба со плацебо , Двајцата беа 2,1% и 17,2%, соодветно.Меѓу нив, најчестите несакани дејства беа:
① Дијареа – Трофинетид беше 80,6% (од кои 97,3% беа благи до умерени) и плацебо беше 19,1%;
② Повраќање – Трофинетид беше 26,9% (од кои 96% беа благи до умерени) и плацебо беше 9,6%;
③ Сериозни несакани дејства се појавија кај 3,2% од испитаниците во двете групи.
Субјектите во испитувањето Лаванда ќе продолжат да добиваат трофинетид по завршувањето на испитувањето или во отворените студии за проширување на јоргованот и јоргованот-2, а > 95% од испитаниците кои ја завршиле студијата Лаванда избрале да се префрлат на отворената етикета на јоргованот проширување Истражување, наодите ќе бидат претставени на претстојниот медицински состанок.
Време на објавување: 17-февруари 2022 година