На 2021-12-06 година, времето на САД, Акадија Фармацевтски производи (NASDAQ: ACAD) ги објави позитивните резултати од највисоката линија на клиничкото испитување во фаза III на својот кандидат за лекови, трофинетид. Испитувањето во фаза III, наречено лаванда, главно се користи за проценка на безбедноста и ефикасноста на трофитид во третманот на синдромот Рет (РС). Запишани се вкупно 189 предмети, сите жени на возраст од 5-20 години со РС.
Лавандата беше двојно слепа, рандомизирана, плацебо контролирана од 12 недели со комбинирани примарни крајни точки на прашалникот за однесување на РС (RSBQ) и клинички исход Глобален скала за оценување (CGI-I), како што е оценето од медицинскиот персонал и лекарите, соодветно; Клучно Секундарната крајна точка е скалата за развој на комуникацијата и симболичкото однесување за новороденчиња и мали деца (CSBS-DP-It-Social), која главно се користи за проценка на развојот на социјално, вербално и симболичко однесување кај новороденчињата и малите деца на возраст од 6-24 месеци и може да се користи за рано скрининг на аутизмот за симптоми на одложување на развој и други развојни делети, како што е оценето од страна на медицинските кадри.
Резултатите покажаа дека трофинетидот има значителни подобрувања во двете примарни крајни точки во споредба со плацебо. Промените од основната линија во RSBQ за плацебо и трофинедид на 12 -та недела беа -1,7 наспроти -5.1 (P = 0.0175); Резултатите CGI-I беа 3,8 наспроти 3,5 (P = 0.0030). Во меѓувреме, промената од основната линија во CSBS-DP-IT-Social беше -1.1 и -0.1 за плацебо и трофинед, соодветно.
И примарните и основните секундарни крајни точки на лавандата го демонстрираа потенцијалот на трофитид за третман на РС, сепак, треба да се напомене дека стапката на прекинување на третманот со студии поврзана со појавите несакани дејства (TEAE) е поголема во раката на трофитид во споредба со плацебо, двете беа 2,1% и 17,2%, соодветно. Меѓу нив, најчестите несакани дејства беа:
① Дијареа - Трофитид беше 80,6% (од кои 97,3% беа благи до умерено), а плацебо беше 19,1%;
② повраќање - трофитид беше 26,9% (од кои 96% беа благи до умерено), а плацебо беше 9,6%;
③ Сериозни несакани дејства се случиле кај 3,2% од субјектите во обете групи.
Субјектите во судењето на лаванда ќе продолжат да примаат трофитид по завршувањето на судењето или во студиите за експанзија на јоргованот на отворено и јоргованот и јоргани-2, а> 95% од субјектите кои ја завршиле студијата за лаванда, избрале да се префрлат на јоргани за истражување на експанзија на отворено етикета, откритијата ќе бидат презентирани на претстојниот медицински состанок.
Време на објавување: февруари-17-2022 година