Олигонуклеотидни API-ја
-
Инклисиран натриум
Инклисиран натриум API (активна фармацевтска состојка) се изучува првенствено во областа на РНК интерференција (RNAi) и кардиоваскуларни терапии. Како двоверижна siRNA насочена кон генот PCSK9, се користи во претклинички и клинички истражувања за евалуација на стратегии за долгодејствувачко замолчување на гените за намалување на LDL-C (липопротеин со ниска густина на холестерол). Исто така, служи како модел соединение за истражување на системи за испорака на siRNA, стабилност и РНК терапии насочени кон црниот дроб.
-
Донидалорсен
Донидалорсен API е антисенс олигонуклеотид (ASO) кој се испитува за третман на наследен ангиоедем (HAE) и сродни воспалителни состојби. Се изучува во контекст на РНК-таргетирани терапии, со цел да се намали експресијата наплазматски прекаликреин(KLKB1 mRNA). Истражувачите го користат донидалорсенот за да ги истражат механизмите за замолчување на гените, фармакокинетиката зависна од дозата и долгорочната контрола на воспалението предизвикано од брадикинин.
-
Фитусиран
Фитусиран API е синтетичка мала интерферентна РНК (siRNA) која се испитува првенствено во областа на хемофилија и нарушувања на коагулацијата. Таа е насочена конантитромбин (AT или SERPINC1)ген во црниот дроб за намалување на производството на антитромбин. Истражувачите го користат Фитусиран за да ги истражат механизмите на интерференција на РНК (RNAi), замолчување на гените специфично за црниот дроб и нови терапевтски стратегии за ребалансирање на коагулацијата кај пациенти со хемофилија А и Б, со или без инхибитори.
-
Гивосиран
Гивосиран API е синтетичка мала интерферентна РНК (siRNA) проучена за третман на акутна хепатална порфирија (AHP). Специфично е насочена конАЛАС1ген (аминолевулинска киселина синтаза 1), кој е вклучен во патеката на биосинтеза на хемот. Истражувачите го користат Гивосиран за да ги испитаат терапиите базирани на РНК интерференција (RNAi), замолчувањето на гените насочено кон црниот дроб и модулацијата на метаболичките патишта вклучени во порфиријата и сродните генетски нарушувања.
-
Плозасиран
Плозасиран API е синтетичка мала интерферентна РНК (siRNA) развиена за третман на хипертриглицеридемија и сродни кардиоваскуларни и метаболички нарушувања. Таа е насочена конАПОК3ген, кој кодира аполипопротеин C-III, клучен регулатор на метаболизмот на триглицеридите. Во истражувањата, Плозасиран се користи за проучување на стратегии за намалување на липидите базирани на RNAi, специфичност за замолчување на гените и третмани со долготрајно дејство за состојби како што се синдром на фамилијарна хиломикронемија (FCS) и мешана дислипидемија.
-
Зилебесиран
Зилебесиран API е истражувачка мала интерферентна РНК (siRNA) развиена за третман на хипертензија. Таа е насочена конАГТген, кој кодира ангиотензиноген - клучна компонента на ренин-ангиотензин-алдостеронскиот систем (RAAS). Во истражувањата, зилебесиран се користи за проучување на пристапите за замолчување на гените за долгорочна контрола на крвниот притисок, технологиите за испорака на RNAi и пошироката улога на RAAS патеката кај кардиоваскуларните и бубрежните заболувања.