Гивосиран

Гивосиран (API)

Апликација за истражување:
Гивосиран API е синтетичка мала интерферентна РНК (siRNA) проучена за третман на акутна хепатална порфирија (AHP). Специфично е насочена конАЛАС1ген (аминолевулинска киселина синтаза 1), кој е вклучен во патеката на биосинтеза на хемот. Истражувачите го користат Гивосиран за да ги испитаат терапиите базирани на РНК интерференција (RNAi), замолчувањето на гените насочено кон црниот дроб и модулацијата на метаболичките патишта вклучени во порфиријата и сродните генетски нарушувања.

Функција:
Гивосиран функционира со намалување на експресијата наАЛАС1во хепатоцитите, со што се намалува акумулацијата на токсични хемомедиери како што се ALA (аминолевулинска киселина) и PBG (порфобилиноген). Ова помага да се спречат невровисцералните напади поврзани со акутна хепатална порфирија. Како API, Givosiran е активната фармацевтска компонента во терапевтски средства базирани на RNAi, дизајнирани да обезбедат долгорочна контрола на AHP со поткожна администрација.