Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Апликација за истражување:
Донидалорсен API е антисенс олигонуклеотид (ASO) кој се испитува за третман на наследен ангиоедем (HAE) и сродни воспалителни состојби. Се изучува во контекст на РНК-таргетирани терапии, со цел да се намали експресијата наплазматски прекаликреин(KLKB1 mRNA). Истражувачите го користат донидалорсенот за да ги истражат механизмите за замолчување на гените, фармакокинетиката зависна од дозата и долгорочната контрола на воспалението предизвикано од брадикинин.

Функција:
Донидалорсенот функционира така што селективно се врзува заKLKB1mRNA, намалувајќи го производството на плазматски прекаликреин - клучен ензим во каликреин-кининскиот систем одговорен за предизвикување оток и воспаление кај ХАЕ. Со намалување на нивоата на каликреин, донидалорсенот помага во спречување на напади на ХАЕ и го намалува оптоварувањето од болеста. Како API, служи како основна терапевтска компонента во развојот на долготрајни, поткожно администрирани третмани за ХАЕ.